Microangiopathies thrombotiques (MAT) et syndrome hémolytique et urémique (SHU)

Service de Néphrologie – Dialyse – Transplantation rénale pédiatrique – HUDERF
Consultation HUDERF : +32 2 477 21 52
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Consultation Erasme : +32 2 555 37 86

Les microangiopathies thrombotiques (MAT) regroupent un ensemble de maladies rares caractérisées par la formation de microthrombi dans les petits vaisseaux sanguins, entraînant une destruction des globules rouges (anémie hémolytique), une diminution des plaquettes (thrombopénie) et une atteinte de différents organes, principalement des reins.
Chez l’enfant, la forme la plus fréquente est le syndrome hémolytique et urémique (SHU), généralement associé à une infection digestive par des bactéries productrices de shigatoxines (Escherichia coli, STEC). Plus rarement, le SHU est lié à une dérégulation du système du complément (SHU médié par le complément, anciennement appelé SHU atypique). D’autres formes de MAT peuvent être associées à des infections, des maladies systémiques, des anomalies génétiques ou certains traitements.
La gravité est variable, allant d’une atteinte rénale transitoire à une insuffisance rénale sévère nécessitant une dialyse, parfois accompagnée de manifestations neurologiques ou cardiaques.

Les enfants présentant une MAT ou un SHU nécessitent une évaluation spécialisée rapide, en milieu hospitalier. Les manifestations initiales peuvent comprendre une pâleur, une fatigue importante, une diminution des urines, des œdèmes, une hypertension artérielle ou des symptômes digestifs tels que diarrhée, douleurs abdominales et vomissements.
À l’HUDERF, le diagnostic repose sur une évaluation clinique et biologique comprenant notamment la numération sanguine, la recherche de signes d’hémolyse, l’évaluation de la fonction rénale et l’analyse des urines. Des examens complémentaires sont réalisés selon le contexte afin de déterminer l’origine de la MAT : recherche de bactéries productrices de shigatoxines, exploration du système du complément, dosage de l’activité ADAMTS13, recherche d’anticorps anti-facteur H et analyses génétiques ciblées lorsque cela est indiqué.
La prise en charge dépend de la cause et de la sévérité de la maladie. Elle comprend une surveillance clinique et biologique rapprochée, la correction des troubles hydroélectrolytiques, le contrôle de la pression artérielle, les transfusions si nécessaire et, dans les formes sévères, une épuration extrarénale temporaire.
Dans les formes de SHU médiées par le complément, des traitements spécifiques inhibant l’activation du complément, notamment l’éculizumab et le ravulizumab, permettent d’améliorer considérablement le pronostic rénal et général. Leur utilisation nécessite une évaluation spécialisée ainsi que des mesures de prévention du risque infectieux.
Un suivi néphrologique est organisé sur une base initiale d’au moins trois ans, avec une fréquence adaptée à la sévérité de l’atteinte rénale, à la récupération de la fonction rénale et au risque de récidive. Dans les formes associées à une prédisposition génétique ou à une dérégulation du complément, une surveillance prolongée, parfois à vie, peut être nécessaire.
La continuité des soins est assurée par la coordination entre les équipes hospitalières, les médecins référents et les familles, ainsi que par la transmission de rapports médicaux structurés.

Après un épisode de MAT ou de SHU, il est important de respecter les consultations de suivi et les traitements prescrits, même lorsque l’enfant a retrouvé un bon état général. Une surveillance de la pression artérielle, de la fonction rénale et des urines peut être nécessaire à long terme.
Les parents doivent consulter rapidement en cas de diminution des urines, de gonflement du visage ou des jambes, de pâleur ou de fatigue inhabituelle, de vomissements persistants, de maux de tête importants ou de troubles neurologiques.
Chez les enfants traités par inhibiteurs du complément, une attention particulière est portée à la prévention des infections, notamment par la vaccination et les mesures de prophylaxie adaptées.
Dans la majorité des cas, les enfants peuvent reprendre progressivement une scolarité et des activités physiques normales. Les recommandations sont individualisées selon l’évolution de la fonction rénale et les éventuelles complications.

La prise en charge des microangiopathies thrombotiques repose sur une collaboration multidisciplinaire coordonnée par l’équipe de Néphrologie pédiatrique de l’HUDERF. Selon la gravité et l’étiologie, elle associe notamment les équipes de Soins intensifs pédiatriques, d’Hématologie, d’Immunologie, de Génétique, de Cardiologie, de Neuropédiatrie et de Radiologie.
Une collaboration avec les équipes spécialisées de l’Hôpital Erasme et les laboratoires de référence permet de réaliser les explorations immunologiques, biologiques et génétiques nécessaires au diagnostic des formes rares.
Un accompagnement psychologique, diététique, social et infirmier spécialisé peut également être proposé dans le cadre de la Convention INAMI de l’HUDERF.

Le service de Néphrologie, Dialyse et Transplantation pédiatrique de l’HUDERF est reconnu comme Centre de Référence par l’INAMI et bénéficie de la Convention de Néphrologie Pédiatrique (« Convention néphro »). Celle-ci permet aux enfants répondant aux critères de la Convention de bénéficier, parallèlement au suivi médical, d’un accompagnement multidisciplinaire structuré.
Cet accompagnement associe des infirmières en éducation thérapeutique, psychologues, assistante sociale et diététicienne, avec une attention particulière portée à l’éducation thérapeutique, à la gestion des traitements au quotidien, à la nutrition, au vécu de la maladie chronique, à la scolarité et à l’accompagnement social de l’enfant et de sa famille.
Néphrologie pédiatrique – HUDERF : Prof. K. Ismaili, Prof. B. Chiodini, Dr E. Hennaut, Dr K. Lolin, Dr N. Tram, Dr P. Guillaume-Gentil.
Génétique – IPG, Gosselies : Prof. K. Dahan.
Soins intensifs pédiatriques – HUDERF: Pr A. Willems, Dr X. Beretta, Dr A. Lahfafa, Dr S. Martin, Dr V. Masy, Dr D. Vens.
Néphrologie adulte – Hôpital Erasme : Dr T. Van Meerhaeghe
Accompagnement multidisciplinaire – HUDERF : Psychologues : Mme Vanckerchove, Mme Dewinter ; Diététicienne : Mme Huberty ; Assistante sociale : Mme Rocher ; Infirmières d’éducation : Mme Cordier, Mme Lumengo.
Les collaborations avec les équipes d’Hématologie, d’Immunologie et de Soins intensifs pédiatriques sont organisées selon les besoins cliniques.

Pour les patients nécessitant un suivi prolongé, notamment en cas de SHU médié par le complément, de maladie rénale chronique ou de séquelles rénales persistantes, la transition vers les soins adultes est préparée progressivement.
Elle comprend la transmission des informations concernant l’étiologie de la MAT, les résultats des explorations génétiques et immunologiques, les traitements reçus, l’évolution de la fonction rénale et le risque éventuel de récidive.
La transition est organisée en collaboration avec le service de Néphrologie adulte de l’Hôpital Erasme, afin d’assurer la continuité de la surveillance et des traitements spécifiques lorsque ceux-ci restent nécessaires.

L’équipe de Néphrologie pédiatrique de l’HUDERF possède une expertise clinique et scientifique dans le diagnostic et la prise en charge des microangiopathies thrombotiques, particulièrement des formes rares de SHU médiées par le complément.
Ses travaux ont notamment porté sur l’utilisation de l’éculizumab dans le SHU atypique associé aux anticorps anti-facteur H, ainsi que sur le traitement par inhibiteurs du complément dans les formes néonatales de SHU.
L’équipe a également contribué à des travaux multicentriques belges et internationaux portant sur les caractéristiques cliniques et génétiques des patients atteints de SHU atypique, ainsi qu’à l’élaboration de recommandations nationales concernant le diagnostic et la prise en charge de cette maladie.
Ces collaborations contribuent à l’amélioration du diagnostic étiologique, à l’accès aux traitements ciblés et à l’optimisation du suivi à long terme des enfants présentant des formes rares de MAT.

Pour les familles
Brochure HUDERF : « Mon enfant présente une microangiopathie thrombotique (MAT) – Comprendre la maladie pour mieux accompagner votre enfant ».
Publications sélectionnées de l’équipe et travaux collaboratifs
•    Chiodini B, Davin JC, Corazza F, Khaldi K, Dahan K, Ismaili K, Adams B. Eculizumab in anti-factor H antibodies associated with atypical hemolytic uremic syndrome. Pediatrics. 2014;133(6):e1764–e1768. doi: 10.1542/peds.2013-1594.
•    Kelen D, Chiodini B, Godart V, Adams B, Stordeur P, Ismaili K. Case Report: Neonatal Unexplained HUS Treated With Complement Inhibitor Eculizumab. Front Pediatr. 2021;8:579607. doi: 10.3389/fped.2020.579607.
•    Claes KJ, Massart A, Collard L, et al. Belgian consensus statement on the diagnosis and management of patients with atypical hemolytic uremic syndrome. Acta Clin Belg. 2018;73(1):80–89. doi: 10.1080/17843286.2017.1345185.
•    Massart A, Weekers L, Claes KJ, et al. Clinical and genetic characteristics of patients diagnosed with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS): epidemiological data from the Belgian cohort of the Global aHUS Registry. J Nephrol. 2025;38(9):2841–2850. doi: 10.1007/s40620-025-02366-7.

Pour une demande d’avis concernant une microangiopathie thrombotique (MAT) ou un syndrome hémolytique et urémique (SHU), l’enfant peut être adressé aux consultations de Néphrologie pédiatrique de l’HUB.
Consultation HUDERF : +32 2 477 21 52
Consultation Erasme : +32 2 555 37 86
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Version du 19/10/2026