Drépanocytose : Une révolution thérapeutique
Félicitations à nos chercheurs de l'Hôpital des Enfants (Huderf) pour leur contribution exceptionnelle à cette avancée mondiale majeure, mettant en lumière la thérapie génique dans le traitement des patients atteints de drépanocytose
Une première mondiale publiée dans "The New England Journal of Medicine"
Une avancée médicale majeure a été dévoilée avec la publication d'une étude sur la drépanocytose dans le prestigieux "The New England Journal of Medicine". Cette première mondiale met en lumière une thérapie génique révolutionnaire qui pourrait transformer le traitement de cette maladie héréditaire des globules rouges.
CRISPR-Cas9 : une technologie prometteuse
La thérapie génique utilisant la méthode CRISPR-Cas9 permet aux scientifiques de modifier l'ADN pour réactiver la production d'hémoglobine fœtale. Cette forme d'hémoglobine est bénéfique pour les patients atteints de drépanocytose car elle réduit les symptômes graves de la maladie. Le traitement commence par le prélèvement de cellules souches du patient, qui sont ensuite modifiées génétiquement en laboratoire avant d'être réinjectées durant la procédure de greffe et après une préparation spécifique.
Des résultats encourageants
L'étude de phase 3 a révélé des résultats encourageants : 97% des patients traités n'ont pas eu de crises vaso-occlusives pendant au moins un an. Ces crises, caractérisées par des douleurs intenses et des complications graves, sont un symptôme majeur de la drépanocytose. La réduction de ces crises représente un espoir significatif pour les patients.
Contribution du Dr Laurence Dedeken et de l'Huderf
En tant que spécialistes en hématologie au sein de l'Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola à l’H.U.B, le Dr Dedeken, l’équipe de recherche et le service d’hémato-Oncologie ont joué un rôle clé dans cette étude. Leurs travaux vont permettre d'améliorer la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose.
Inscrivez-vous à l’événement du 19 juin
Les recherches sur la thérapie génique vous seront présentées le 19 juin lors de l'événement de la Journée mondiale de la drépanocytose à l'H.U.B.
Pour participer à cet événement et en savoir plus sur cette avancée, inscrivez-vous ici.
