40 ans de progrès en pneumologie et allergologie pédiatriques à l’Hôpital des Enfants

Asthme, allergies, mucoviscidose, maladies respiratoires rares : en quarante ans, la manière de comprendre et de traiter les maladies respiratoires de l’enfant a profondément changé. Lorsque l’Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) ouvre ses portes en 1986, la pneumologie pédiatrique est encore une discipline jeune. Les médecins savent reconnaître de nombreuses maladies et en soulager les symptômes, mais disposent de beaucoup moins d’outils pour comprendre précisément leurs mécanismes. 

Quarante ans plus tard, les explorations respiratoires, la génétique, l’immunologie et les traitements ciblés ont fait entrer la spécialité dans l’ère de la médecine personnalisée. Cette évolution a changé le quotidien de milliers d’enfants : l’asthme est mieux contrôlé, les allergies sont caractérisées avec davantage de précision et la mucoviscidose, autrefois associée à une espérance de vie très limitée, connaît une véritable révolution thérapeutique. À l’HUDERF, cette histoire s’est construite au rythme des découvertes scientifiques, notamment sous l’impulsion du Pr Georges Casimir, puis de la Pr Laurence Hanssens, aujourd’hui Directrice de la Clinique de Pneumologie-Allergologie pédiatrique de l’H.U.B.

1986 : reconnaître que le poumon de l’enfant est différent 

Au début des années 1980, la pneumologie pédiatrique commence seulement à s’affirmer comme une spécialité à part entière en Europe. Pendant longtemps, les maladies respiratoires de l’enfant ont été abordées à partir des connaissances développées chez l’adulte. Or le poumon d’un enfant grandit, son système immunitaire se construit et les maladies ne s’y expriment pas nécessairement de la même manière. À l’ouverture de l’HUDERF en 1986, la création d’un véritable service de pneumologie pédiatrique traduit cette évolution : l’enfant ne peut plus être considéré comme un « petit adulte » auquel il suffirait d’adapter les traitements. 

À cette époque, les outils sont encore relativement limités. Les bronchoscopies sont notamment réalisées avec des instruments rigides, tandis qu’en allergologie, les tests cutanés et les premières analyses biologiques permettent d’identifier certaines allergies sans encore en comprendre toute la complexité. Le diagnostic repose donc largement sur l’examen clinique, l’observation de l’enfant et l’expérience du médecin. 

Les années 1990 : mesurer pour mieux comprendre 

Dans les années 1990, une première transformation importante se produit avec le développement des explorations fonctionnelles respiratoires. Les médecins peuvent désormais mesurer beaucoup plus précisément le fonctionnement du poumon, suivre son évolution et objectiver l’effet des traitements. Dans le même temps, la bronchoscopie souple se développe progressivement, permettant une exploration plus fine et moins invasive des voies respiratoires. En allergologie, les dosages sanguins d’IgE (anticorps produits par le système immunitaire en réaction à certains allergènes) spécifiques permettent de mieux identifier les sensibilisations aux aliments, aux pollens, aux acariens ou à d’autres allergènes. 

Cette évolution modifie progressivement la philosophie de la spécialité. Il ne s’agit plus seulement de reconnaître une maladie et d’en soulager les manifestations, mais de comprendre ce qui se passe dans l’organisme de chaque enfant. L’asthme en est un bon exemple. Longtemps essentiellement abordé à travers ses crises, il est progressivement reconnu comme une maladie inflammatoire chronique des voies respiratoires. Les traitements de fond, notamment les corticoïdes inhalés, permettent alors de mieux contrôler cette inflammation, de réduire les exacerbations et de permettre à de nombreux enfants de mener une vie beaucoup plus proche de celle de leurs camarades.

Mais une découverte réalisée à la fin des années 1980 va symboliser à elle seule cette nouvelle manière de faire de la médecine. En 1989, les chercheurs identifient le gène CFTR qui code pour une protéine qui régule notamment les échanges de sel et d’eau à travers les cellules), responsable de la mucoviscidose. La maladie est connue depuis longtemps et ses manifestations respiratoires et digestives peuvent déjà être prises en charge, mais son mécanisme biologique précis restait jusque-là inconnu. 

La découverte de CFTR ne produit pas immédiatement un nouveau médicament. Elle permet cependant de comprendre progressivement comment fonctionne la protéine correspondante et pourquoi son dysfonctionnement provoque la maladie. Pour la première fois, la recherche dispose donc d’une cible précise. Il faudra encore plus de vingt ans pour que cette connaissance débouche sur les premiers traitements capables d’agir directement sur le mécanisme responsable de la mucoviscidose. 

Cette histoire résume parfaitement l’une des grandes transformations de la pneumologie pédiatrique : mieux comprendre la maladie pour pouvoir, un jour, agir sur sa cause plutôt que seulement sur ses conséquences. 

Un centre de référence pour accompagner des maladies de plus en plus complexes 

Parallèlement à ces progrès scientifiques, le service se structure autour de pathologies nécessitant une expertise toujours plus spécialisée. Sous l’impulsion du Pr Georges Casimir, puis de la Pr Laurence Hanssens, l’HUDERF développe notamment ses activités dans la mucoviscidose, l’asthme sévère, les allergies complexes et différentes maladies respiratoires rares. En 1999, le centre de mucoviscidose obtient sa reconnaissance comme centre de référence. Cette expertise se développe également avec la Pr Christiane Knoop, notamment dans l’accompagnement des adolescents et des jeunes adultes atteints de mucoviscidose. 

Cette évolution s’accompagne d’un changement dans la manière de prendre soin des enfants atteints de maladies chroniques. Autour du pneumologue se développent progressivement des équipes associant infirmières spécialisées, kinésithérapeutes, diététiciennes, psychologues, assistants sociaux, pharmaciens et autres spécialistes. Pour un enfant atteint de mucoviscidose ou d’asthme sévère, l’objectif n’est plus uniquement d’améliorer les paramètres respiratoires : il faut aussi préserver la croissance, la nutrition, la scolarité, l’activité physique, la vie familiale et, progressivement, préparer l’autonomie. 

Les années 2000 : derrière une maladie, plusieurs profils 

À partir des années 2000, les progrès de l’immunologie (étude du fonctionnement du système immunitaire) et de la biologie moléculaire (étude des mécanismes biologiques au niveau des gènes et des molécules) permettent d’aller encore plus loin. Les chercheurs comprennent notamment que derrière un même diagnostic peuvent se cacher des mécanismes très différents. Deux enfants asthmatiques peuvent présenter des profils inflammatoires distincts et ne pas répondre de la même manière au même traitement. L’asthme n’est donc plus considéré comme une maladie uniforme, mais comme un ensemble de formes différentes qu’il faut progressivement apprendre à caractériser. 

L’allergologie suit le même chemin. Après les tests cutanés et les IgE spécifiques arrivent des analyses toujours plus fines permettant de mieux identifier les composants allergéniques responsables des réactions (diagnostic moléculaire). Cette évolution aide à préciser le diagnostic et à éviter certaines évictions inutiles. L’anaphylaxie, réaction allergique grave et potentiellement mortelle, est ainsi mieux diagnostiquée et prise en charge. Parallèlement, les traitements progressent : l’immunothérapie allergénique, ou désensibilisation, se développe pour certaines allergies respiratoires et l’induction de tolérance orale ouvre plus récemment de nouvelles perspectives pour certaines allergies alimentaires. 

La compréhension des allergies s’élargit également à l’environnement dans lequel grandissent les enfants. À partir des années 2000, les recherches s’intéressent davantage au microbiote, à la pollution, aux modes de vie et aux expositions précoces. L’« hypothèse hygiéniste », selon laquelle une moindre exposition à certains micro-organismes pendant la petite enfance pourrait influencer la maturation du système immunitaire, participe notamment à renouveler la réflexion sur l’augmentation de certaines maladies allergiques. 

Les années 2010 : traiter enfin le mécanisme de la mucoviscidose 

Plus de vingt ans après la découverte de CFTR, la recherche franchit une étape décisive. Au début des années 2010 apparaissent les premiers modulateurs de CFTR (médicaments conçus pour améliorer le fonctionnement de la protéine défectueuse à l’origine de la mucoviscidose), capables d’agir directement sur la protéine défectueuse à l’origine de la mucoviscidose. Les premières molécules ne concernent encore qu’une petite proportion des patients, mais elles démontrent pour la première fois qu’il est possible de modifier le mécanisme même de la maladie. De nouvelles générations de traitements vont ensuite permettre d’en faire bénéficier un nombre croissant de patients. 

Pour la Pr Laurence Hanssens, cette évolution constitue probablement la révolution thérapeutique la plus spectaculaire observée au cours de sa carrière. Chez les patients pouvant bénéficier de ces traitements, la fonction respiratoire s’améliore, les hospitalisations diminuent, l’état nutritionnel progresse et la qualité de vie se transforme. Les radiographies des patients se normalisent et surtout, les perspectives d’avenir ne sont plus les mêmes. 

“Là où la mucoviscidose était autrefois une maladie pédiatrique associée à une espérance de vie très limitée, les équipes accompagnent aujourd’hui des jeunes qui poursuivent des études, travaillent, construisent une vie de couple et peuvent envisager de devenir parents.”  Pr Laurence Hanssens 

La maladie n’a pas disparu pour autant. Le suivi spécialisé, la kinésithérapie respiratoire, la nutrition et la surveillance multidisciplinaire restent essentiels, et tous les patients ne bénéficient pas de la même manière des nouvelles thérapies. Mais l’histoire naturelle de la mucoviscidose a profondément changé. Un signe en témoigne particulièrement : la transition vers les équipes adultes, autrefois exceptionnelle pour certaines maladies respiratoires graves, est aujourd’hui devenue une étape à part entière du parcours de soins. 

De l’asthme aux allergies : vers une médecine personnalisée 

La même logique gagne progressivement les autres maladies. Dans l’asthme sévère, les biothérapies permettent aujourd’hui de cibler certains mécanismes inflammatoires précis chez des enfants sélectionnés en fonction de leur profil.  

La question n’est donc plus seulement « quel traitement donner contre l’asthme ? », mais « quel mécanisme provoque l’asthme de cet enfant et quel traitement peut agir sur celui-ci ? ». Pr Laurence Hanssens 

En allergologie aussi, la médecine devient plus individualisée. Les équipes cherchent à déterminer ce à quoi l’enfant est réellement allergique, le risque associé et la meilleure stratégie pour lui. Dans certains cas, il ne s’agit plus uniquement d’apprendre à éviter l’allergène, mais de tenter de modifier progressivement la réponse du système immunitaire. Cette évolution est particulièrement importante dans les allergies alimentaires, qui peuvent peser lourdement sur la vie quotidienne des enfants et de leurs familles. 

De nouveaux défis pour une nouvelle génération 

En quarante ans, certaines préoccupations ont également changé de nature. Les progrès thérapeutiques permettent aujourd’hui à la grande majorité des enfants asthmatiques correctement contrôlés de pratiquer une activité physique normale, alors qu’autrefois certains étaient encore dispensés de sport par crainte des crises. Dans le même temps, de nouveaux risques apparaissent : pollution atmosphérique, qualité de l’air intérieur, changements environnementaux ou encore cigarette électronique font désormais partie des sujets auxquels les pneumologues pédiatriques sont confrontés. 

Le vapotage chez les adolescents constitue notamment un nouveau défi de prévention. Au-delà de ses effets respiratoires, l’exposition précoce à la nicotine soulève des inquiétudes particulières parce qu’elle intervient alors que le cerveau est encore en développement. La pneumologie pédiatrique doit donc continuer à traiter les maladies, mais aussi anticiper les comportements et les environnements qui façonneront la santé respiratoire des prochaines générations. 

Quarante ans plus tard, comprendre toujours davantage 

De 1986 à 2026, la pneumologie-allergologie pédiatrique est ainsi passée d’une médecine disposant de relativement peu d’outils spécifiques à une discipline capable de mesurer finement la fonction respiratoire, d’explorer les mécanismes immunologiques et génétiques des maladies et, dans certains cas, de proposer des traitements ciblant directement leur origine. 

La trajectoire de la mucoviscidose en est probablement l’illustration la plus forte : comprendre une maladie, identifier son gène en 1989, décrypter le rôle de la protéine CFTR, puis parvenir dans les années 2010 à agir directement sur celle-ci. L’asthme et les allergies racontent la même évolution à leur manière : derrière un diagnostic se cache désormais un enfant avec son propre profil biologique, son environnement et son histoire. 

“Aujourd’hui, cette recherche se poursuit avec un objectif toujours plus ambitieux : intervenir plus tôt, avant que les lésions ne deviennent irréversibles ou n’apparaissent, et déterminer le traitement le plus efficace pour chaque enfant.” Pr Laurence Hanssens 

Quarante ans après l’ouverture de l’HUDERF, le fil rouge reste finalement le même : comprendre toujours plus précisément pourquoi un enfant est malade pour lui permettre non seulement de mieux respirer, mais surtout de grandir, de faire du sport, d’étudier, de devenir autonome et de construire sa vie avec le moins de limites possible.